GEN, Alzheimer ve diğer nörodejeneratif hastalıklar için geliştirilen SUL-238’in Faz 1 klinik çalışmasından elde edilen yeni olumlu sonuçları açıkladı.

Faz 1 sonuçları, SUL-238’in güvenli, iyi tolere edilen, elverişli farmakokinetik profile sahip olduğunu ve yaşlı sağlıklı gönüllülerde yüksek BOS penetrasyonu gösterdiğini ortaya koyuyor; bu bulgular Alzheimer ve diğer nörodejeneratif hastalıklarda klinik gelişimin bir sonraki aşamasını destekliyor.

GEN İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş. (GENIL.IS), Türkiye’nin önde gelen uzmanlaşmış ilaç şirketi, ilk-in-sınıf, ağızdan uygulanan, mitokondri hedefli yeni ilaç adayı SUL-238’in yaşlı sağlıklı gönüllülerde güvenlik, tolere edilebilirlik ve farmakokinetik (PK) özelliklerini değerlendiren Faz 1 klinik çalışmasına ilişkin yeni olumlu sonuçları açıkladı. Bulgular bugün San Diego, Kaliforniya’da düzenlenen 18. Alzheimer Hastalığı Klinik Çalışmaları Kongresi (CTAD) kapsamında sunuldu.

SUL-238 başlangıçta Sulfateq tarafından keşfedildi ve daha sonra Sulfateq ve GEN’in ortak geliştirme çalışmalarıyla nörodejeneratif hastalıklara yönelik yeni bir tedavi olarak daha da ileri taşındı.

Bu Faz 1 randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma, çoklu artan dozlarda (MAD) ağızdan uygulanan SUL-238’in güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini ≥40 yaş sağlıklı kadın ve erkek gönüllülerde değerlendirdi. Çalışmada 14 günlük tedavi dönemi ve dozlamanın ardından 14 günlük güvenlilik takip süresi olan iki kohort yer aldı. Her bir kohorta 15 sağlıklı yetişkin 2:1 oranında SUL-238 veya plasebo almak üzere randomize edildi.

Toplam günlük SUL-238 dozu: birinci kohortta 4000 mg (2000 mg günde iki kez), ikinci kohortta 4500 mg (1500 mg günde üç kez) olarak uygulandı. Her iki kohortta da SUL-238 çoklu dozlamada mükemmel bir güvenlilik ve tolere edilebilirlik profili gösterdi; ayrıca elverişli PK özellikleri ve yüksek beyin omurilik sıvısı (BOS) penetrasyonu sergileyerek Alzheimer ve Parkinson dahil nörodejeneratif hastalıklarda ileri klinik gelişim için güçlü bir aday olduğunu ortaya koydu.

Temel bulgular

Her iki grupta güvenlik:

• Fiziksel ve nörolojik muayenelerde, hayati bulgularda, EKG’de ve klinik laboratuvar sonuçlarında klinik açıdan anlamlı değişiklik gözlenmedi.
• Yan etki (AE) oranları SUL-238 ve plasebo alan katılımcılar arasında benzerdi.
• Tüm yan etkiler hafif şiddetteydi veya SUL-238 ile ilişkili olmadığı değerlendirildi.

Birinci Gruptaki PK verileri (2000 mg b.i.d.):

• SUL-238 hızla emildi; maksimum plazma konsantrasyonuna (Tmax) ulaşma süresi:
  1.25±0.54 saat (1. gün), 1.50±0.53 saat (14. gün)
• Ortalama terminal eliminasyon yarı ömrü (t1/2):
  3.50±1.06 saat (14. gün)
• Ortalama çukur plazma konsantrasyonu (Cmin):
  39.23±24.31 ng/mL (8. gün)
  41.49±18.20 ng/mL (14. gün)

İkinci Gruptaki PK verileri (1500 mg t.i.d.):

• Tmax değerleri:
  0.95±0.16 saat (1. gün), 1.00±0.00 saat (14. gün)
• t1/2:
  3.74±1.84 saat (14. gün)
• Ortalama çukur plazma konsantrasyonu:
  57.98±31.08 ng/mL (8. gün)
  60.63±64.14 ng/mL (14. gün)

GEN Yönetim Kurulu Başkanı Abidin Gülmüş, “SUL-238'in Faz 1 denememizde elde ettiğimiz bu yeni olumlu sonuçlar bizi büyük ölçüde motive ediyor. Bu sonuçlar, Alzheimer hastalığının biyolojik temellerine yönelik önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor.” şeklinde konuştu.

GEN Ar-Ge Başkan Yardımcısı Dr. Nadir Ulu, “Bu Çoklu Artan Dozlu Faz 1 çalışmasında SUL-238’in mükemmel güvenlilik ve PK profili, onu Alzheimer dahil nörodejeneratif hastalıklardaki kritik karşılanmamış ihtiyaçları hedefleyen ileri klinik geliştirme için son derece güçlü bir aday olarak konumlandırıyor.” dedi.

SUL-238 Hakkında

SUL-238, kış uykusundan ilham alınarak geliştirilmiş, mitokondrileri hedefleyen küçük moleküllerden oluşan yeni bir terapötik sınıfın ilk temsilcisidir. Mitokondriyal biyogenezi destekler, kompleks I/IV aktivasyonu yoluyla enerji üretimini optimize eder ve nörodejeneratif, kardiyovasküler, renal hastalık modellerinde ve hızlandırılmış yaşlanma çalışmalarında mitokondri fonksiyonunu artırır. Kan-beyin bariyerini geçebilme yeteneğine sahiptir ve kapsamlı preklinik ile Faz 1 güvenlilik çalışmalarından geçmiştir. GEN, SUL-238’in nörodejeneratif hastalıklara yönelik kullanım hakkını Sulfateq B.V.’den lisanslamıştır.

GEN Hakkında

1998 yılında kurulan GEN, Türkiye’nin lider uzman ilaç şirketidir. Çoklu terapötik alanlarda yenilikçi tedaviler geliştirmeye odaklanan şirket, güçlü Ar-Ge yatırımları ve küresel iş birlikleriyle dünya çapında sağlık çözümlerini ileri taşımaktadır. GMP sertifikalı üretim tesisinde yüksek kaliteli ve rekabetçi ürünler geliştiren GEN, iki özel Ar-Ge merkeziyle özgün ilaç geliştirme çalışmalarını sürdürmektedir.

Sulfateq Hakkında

Sulfateq B.V., akademik ve endüstriyel araştırma merkezleriyle stratejik iş birlikleri yürüterek yenilikçi ilaçların erken geliştirilmesini hızlandıran Hollanda merkezli bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, mitokondri sağlığını korumayı hedefleyen SUL bileşik sınıfının geliştiricisidir.